夏威夷大学Mānoa约翰·a·伯恩斯医学院(JABSOM)的研究人员在基因编辑方面取得了突破，这可能会彻底改变血友病等遗传疾病的治疗。这项新技术能够更快、更安全、更有效地将健康基因输送到体内，有可能解决数百种遗传疾病。
这项研究发表在《核酸研究》杂志上。该研究小组由杰西·欧文斯领导，还有来自JABSOM生物发生研究所和细胞与分子生物系的布莱恩·休、Ryuei Sato和Sabranth Gupta。
传统的基因编辑方法虽然很有希望，但由于难以插入大的遗传物质，例如整个基因，因此经常会遇到意想不到的DNA损伤。然而，研究小组的方法克服了这些挑战，利用一种特殊设计的“超活性整合酶”(核酸加工酶)，可以精确高效地将治疗基因插入基因组，成功率高达96%。
欧文斯说:“这就像人类基因组具有‘粘贴’功能。”这一进步允许在不造成DNA断裂的情况下小心地插入健康基因，为更有效和负担得起的遗传疾病治疗提供了希望。
欧文斯补充说:“这可能会导致对各种疾病的更快、更实惠的治疗，可能会影响到数百种带有单个缺陷基因的疾病。”
加快推进先进医疗
除了基因治疗，这项新技术对医学有更广泛的影响。它可以显著加快用于生产治疗性蛋白质的细胞系的开发，传统上，这需要一个耗时的过程，即随机插入基因，然后寻找产生所需蛋白质的细胞。
欧文斯的方法简化了过程，将基因直接传递到基因组中所需的位置，使生物制剂和先进疗法(如抗体)的开发更加高效。
“JABSOM为培养像Jesse Owens这样有才华的研究人员而感到自豪，他的工作有能力创造全球影响，”JABSOM院长Sam Shomaker说。“这项在我们位于太平洋中部的实验室进行的研究，有可能显著改善我们治疗遗传疾病的方式。”
JABSOM团队继续探索这项技术如何加速救命疗法的开发和生产。欧文斯创立了夏威夷先进遗传医学基金会，这是一个501c3非营利性组织，旨在支持夏威夷当地的基因工程研究。
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